Hatalmas áttörés a szemészeti tudományban

Génterápia a szemészetben

Minden vakságon segíthetünk, de a vakságot még nem gyógyítjuk meg Interjú Palugyai István Facebook Twitter Pinterest Mail Már az idén kiderül, génterápia a szemészetben milyen mértékben tudja visszaadni a vak emberek látását az 50 éves bázeli professzor, a budapesti születésű Roska Botond génterápiája. A Bázeli Szemészeti Kutatóintézet igazgatója, a Bázeli Egyetem orvostudományi karának professzora tavaly génterápia a szemészetben végén kettő, Bressler és Alden Spencer-Díj januárban egy jelentős tudományos díjat Louis Jeantet-Díj nyert el az általa kidolgozott látás-visszaállító terápiáért, illetve a látás folyamatának megértéséért.

Egy korábbi interjúban gyakorlatilag semmisnek tekintette az emberi agyról megismert eddigi tudást. Ez génterápia a szemészetben világszerte indított nagy agykutatási génterápia a szemészetben fényében elég meglepő.

Ezeket éppen azért hozták létre, mert az emberi agyról a nullával majdnem egyenlő a tudásunk, és a neurológiában, a pszichiátriában és a szemészetben alig történt előrelépés az utóbbi időben.

Roska Botond: Olyan vakság, amin nem lehet segíteni, nem létezik

Az Alzheimer- és a Parkinson-kór, vagy a skizofrénia gyakorlatilag ma is gyógyíthatatlan, ezért a nagy gyógyszerészeti cégek csökkentették ilyen irányú tevékenységüket. Ennek a trendnek a megfordítására jöttek létre az említett programok. Mindez persze az emberi génterápia a szemészetben értendő, az egerek agyáról az állatkísérleteknek köszönhetően génterápia a szemészetben tudás gyűlt össze, ennek ellenére itt is még az út elején tartunk, ráadásul ezek az ismeretek nem alkalmasak még emberi gyógyításra.

Az emberi agy működését csak egy-egy sejt felbontású funkcionális módszerekkel és a sejtek egymás közti kapcsolatainak megismerésével érthetjük meg, miközben génterápia a szemészetben mai legfejlettebb módszerekkel — például a funkcionális MRI-vel — is csak milliónyi sejt együttes működését tudjuk észlelni.

De az a kevés, amit mégis megtudtunk az emberi agyról, az egyben téves is?

Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal | Mérföldkő a szemészetben és az agykutatásban

Nem hiszem, viszont még túl kevés ez a tudás ahhoz, hogy gyógyításra lehessen használni. Ettől függetlenül egyre inkább úgy tűnik, hogy az a régi megközelítés, amely az egyes agyterületek eltérő funkciójából indult ki, hamis, mert a rendszer nem így működik.

homályos látás a cseppektől

Inkább afelé hajlunk, hogy egy bizonyos viselkedés, vagy tevékenység során több különböző agyterület bizonyos sejtjei működnek együtt. Tehát az számít, hogy az egyes agyi régiók mely sejtjei működnek együtt. Ez mégis egyfajta paradigmaváltozásnak tűnik számomra… Az elmúlt két-három év óta az állatkísérletek alapján a világ sok vezető agykutató laboratóriumában dolgoznak ebben az irányban, és mindenütt a szervezeten belüli egymástól távoli idegi összeköttetések kerülnek előtérbe, jóllehet még nem igazán értjük ezek mibenlétét.

Akkor végül is szerencséje van, hogy a retinával, vagyis a szem fényérzékeny rétegét jelentő recehártyával dolgozik, mert itt olyan eredményeket ért el, amelyek kiemelkedők. A retina egyedülálló a központi idegrendszeren belül, mert csak retinától megy az agyba információ, fordítva nem jön semmi.

Génterápia a szemészetben

Vagyis csak úgy tudom megérteni az egyes területek működését, ha mind a húsz régióból érkező ingerületeket egyszerre mérem, és minden érintett agyterületen nézni tudnám az egyes sejtek közötti kapcsolatokat. Ez pedig ma lehetetlen. Az egér retinájáról szerzett információkat sem tartotta egyik nyilatkozatában alkalmasnak az emberi recehártya gyógyítására.

myopia és hyperopia egyidejű kezelés

A legutóbbi díját mégis úgy indokolták, hogy sikerült a retinával kapcsolatos látászavart, vakságot gyógyítania. Hogy sikerült az ellentmondást feloldani? Úgy, hogy egy ideje elkezdtünk emberi retinával kísérletezni. Előre kell azonban bocsátanom, hogy nem sikerült még a vakságot gyógyítanunk, ez az állítás így nem állja meg a helyét. Egy génterápiás módszercsomagot dolgoztunk ki, amellyel majdnem minden típusú vakságon lehet ilyen-olyan mértékben segíteni a következő húsz-harminc évben.

Az egér és az ember retinája nagyjából hasonló, de a gyógyításhoz ez nem elég, pontosan tudni kell, hogy milyen sejttípusba kell és milyen gént bevinni. Hogy viszonylik egymáshoz a két faj retinája?

Kórtörténet a szemészetben. Génterápia a szemészetben

Az emberé körülbelül hetvenszer nagyobb az egérénél, de nem ez a legfontosabb. Minden retinában körülbelül százféle sejttípus van. Ezek között vannak ugye az iskolában tanult csapocskák és pálcikák?

Támogasd a munkánkat! Az elmúlt néhány hónapban zsinórban három fontos orvosi díjat is megkapott az idén Mindegyik elismerést első magyarként érdemelte ki: a Bressler-díjat az általa kidolgozott látás-visszaállító terápiáért, az évről-évre agykutatókat elismerő Alden Spencer-díjat a látás folyamatának a megértéséért, és végül idén a Louis Jeantet-díjat a kettő kombinációjáért ítélték a magyar neurobiológusnak. Fotó: © Claude Giger Roska családjában már-már hagyomány a kiemelkedő tudományos teljesítmény.

Ez csak kettő a száz közül, jóllehet a legfontosabbak, hiszen ezek dolgozzák fel a fény információit. Az ember és minden főemlős retináján van egy 0,2 százaléknyi hely a retinán, az éleslátásért felelős látógödör, vagy fovea.

Először kezeltek génterápiával makuladegenerációt

Amikor az emberek látásáról beszélünk, vagyis, hogy miként különböztetünk meg arcokat, vagy hogyan olvasunk, gyakorlatilag a foveális látásról van szó, mert itt van a nagyfeloldóképesség helye. Az egér szemében egyáltalán nincs fovea, ezért ez a látás egérben tanulmányozhatatlan.

A SPECT-CT vizsgálat szerepe a receptor szcintigráfiában

Ha valakinél eltűnik az éleslátás, makula degeneráció alakul ki és az ilyen páciens úgy érzi, hogy teljesen vak, nem lát semmit. Egy olyan ember, aki elveszti a perifériális látásának 90 százalékát, néha nem érti, hogy miért utalják be szemészetre. Ma az időnk túlnyomó részében számítógép, vagy mobil képernyőjére meredünk és ilyenkor is a foveális látást használjuk.

attól, amitől a rövidlátás kifejlődik a felnőtteknél

Ráadásul az agy látókérge is mintegy százalékban a fovea információit elemzi. A másik nagy különbség, hogy bár mindkét fajnál a retinában mintegy száz sejttípus van, de hogy ezek milyen feladatot látnak el, már nagyon különböző, hiszen a látás az evolúció során mindig ahhoz alkalmazkodott, amihez kellett.

Ezek a részletek pedig döntők a gyógyításnál, tehát egy génterápia, ami működik az egérben, az emberben szinte biztos, hogy nem.

  • Roska Botond: Olyan vakság, amin nem lehet segíteni, nem létezik - Qubit
  • Lány nézet
  • A farkasvakság egyik fő oka: a retinitis pigmentosa Kórtörténet a szemészetben akut iridocyclidis van duzzanat, bőrpír és fájdalom a szem, a túlzott könnyezés, a színváltozás a szivárványhártya, pupilla és a deformáció, a.
  • Megtudja, mi a jövőképem

Hogyan sikerült mégis az előrelépés? A génterápiás módszerek kipróbálására több idő kell, mint ameddig a halottakból kivett retinákat laboratóriumban életben lehetett tartani.